小児がん治療薬　開発最前線

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小児がん治療薬最前線

小児急性骨髄性白血病標的治療薬

クラス	標的分子	薬物名	開発段階
モノクローナル抗体	CD33	ゲムツズマブ・オゾガミシン (Gemtuzumab ozogamicin)	救済使用 Phase II COG Phase III
チロシンキナーゼ阻害薬	FLT3	レスタウルチニブ (Lestaurtinib)	Phase I/II
		ミドスタウリン (Midostaurin)	Phase I/II
HDACIs	HDAC/DNMT	デシタビン (Decitabin)	Phase I Phase II
		デシタビン＋VPA	Phase I/II
プロテアソーム抑制薬	NF-kB	ボルテゾミブ (Bortezomib)	Phase II
ファルネシル基転移酵素阻害薬	Farnesyltransferase	チピファニブ (Tipifarnib)	Phase I
mTOR阻害薬	mTOR	シロリムス (Sirolimus)	Phase I

FLT3: FMS-like throsin kinase3: HDAC: Histon deacetylase ヒストン脱アセチル化酵素、DNMT: DNA metyl transferase DNAメチル基転移酵素

モノクローナル抗体

CD33は骨髄の未熟な血液細胞の表面に発現している糖鎖と呼ばれるタンパク質で、急性骨髄性白血病の患者のおよそ90％に認められることが知られています。

ゲムツズマブ・オゾガミシン

マイロターグ(Mylogarg®)として既に日本でも販売されています。再発または難治性のCD33陽性の急性骨髄性白血病治療薬として認可されていますが、小児への安全性は確立されていません。ゲムツズマブ・オゾガミシンは抗CD33抗体です。マイロターグはゲムツズマブ・オゾガミシンに抗腫瘍薬カリヒマイシン(calihearmicin)を結合させることにより、CD33を発現する急性骨髄性白血病の原因となる細胞に取り込ませて死滅させる標的急性骨髄性白血病の標的治療薬です。15歳以下の難治性または再発性急性骨髄白血病患者へマイロターグを単独投与した結果、15人中8人に寛解が認められ救済使用が認められました。医師主導試験として実施されたPhaseII試験においても有効性と安全性が確認されました。現在、アメリカのChildren’s Oncology Group(COG)によって、多剤併用療法での使用を検討する試験進行中です(PhaseⅢ)。

高リスク神経芽腫開発治療薬はこちらに掲載しております。

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